Yếu tố sinh học đối với bệnh viêm khớp dạng thấp: nguy cơ và lợi ích

Bác sĩ Beth Jonas - chuyên khoa khớp tại trường Trung tâm nghiên cứu về xương khớp Thurston thuộc Đại học Bắc Carolina cho biết: "[Những thứ] này phải thay đổi để tốt hơn”

Các loại thuốc được gọi là các chất bổ trợ đáp ứng sinh học - hoặc các chất sinh học- đã làm đảo ngược lại tình thế. Việc sử dụng và phát triển liên tục những loại thuốc này đã mang đến hi vọng cho những người bị viêm khớp dạng thấp - và bác sĩ của họ.

Jonas nói: "Trong năm 2017 này, sẽ rất bất thường khi tôi có bệnh nhân nào đó mà mình không thể chữa trị”. Không thể diễn tả hết với bạn cảm giác đó tuyệt vời như nào. Bây giờ là một thế giới khác so với cách đây 20 năm.

Những ngày tệ hại trước đây

Điều trị viêm khớp dạng thấp đã đi qua một chặng đường dài từ những ngày phải trích máu và hút máu – những tiêu chuẩn vàng cho quá trình chăm sóc cách đây nhiều thập kỷ.

Trong những năm 1930, bác sĩ đã sử dụng vàng thực sự để điều trị cho bệnh nhân bị viêm khớp dạng thấp. Các mũi tiêm này là một phần trong một nhóm thuốc được gọi là thuốc ức chế miễn dịch DMARDs.

Tuy nhiên hợp chất vàng không được sử dụng nhiều trong ngày nay. Kể từ những năm 1990, nền tảng trong các kế hoạch điều trị VKDT là một DMARD được gọi là methotrexate. Thay vì điều trị trực tiếp cơn đau và triệu chứng, chúng sẽ điều trị từ nguyên nhân bệnh. Bằng cách đó, Jonas nói, người ta ít bị viêm, đau và tổn thương hơn.

“Methotrexate là một phương pháp điều trị thay đổi thực sự, nó khiến người bệnh có thể đứng lên và di chuyển. Theo Jonas, không phải tất cả đều chọn phương pháp này nhưng khoảng một nửa số bệnh nhân viêm khớp dạng thấp đã được điều trị.

Khám phá yếu tố sinh học

Theo thời gian, các nhà nghiên cứu đã hiểu rõ hơn về cách thức căn bệnh này hoạt động trong cơ thể bạn. Điều đó dẫn tới việc khám phá ra những bộ phận mới của cơ thể để tập trung hướng đến và sự phát triển của sinh học.

Những thuốc điều trị sinh học này là các protein được biến đổi di truyền được tạo ra từ gen người. Chúng được thiết kế để nhắm mục tiêu các phần của hệ thống miễn dịch gây viêm.

Guy Eakin, phó chủ tịch cao cấp về chiến lược khoa học tại Quỹ Arthritis Foundation ở Atlanta, nói rằng đó là một sự thay đổi lớn từ các loại thuốc không phải là sinh học như methotrexate, chống lại viêm khớp dạng thấp với cách tiếp cận giống như kiểu tấn công mãnh liệt để áp đảo (sledgehammer).

Ông nói: "Ưu điểm lớn nhất của việc sử dụng thuốc điều trị sinh học để điều trị chứng viêm khớp dạng thấp là chúng có thể nhắm vào một cá thể cụ thể trong hệ thống miễn dịch của cơ thể chúng ta.

Một trong những vấn đề chính của các DMARD truyền thống như methotrexate là chúng phải mất vài tuần đến vài tháng mới cho hiệu quả, không giống như các loại thuốc sinh học. Jonas cho biết: "Trong khi đó, các loại thuốc điều trị sinh học mang lại cho chúng ta một công cụ mạnh mẽ và nhanh chóng, và khả năng ngăn ngừa tổn thương chung tốt hơn. Những gì chúng tôi đã học được qua thời gian đó là sự kết hợp giữa các loại thuốc điều trị sinh học và methotrexate sẽ cho hiệu quả tốt hơn là riêng từng loại".

Sân chơi mới

Etanercept (Enbrel) là loại thuốc sinh học đầu tiên được FDA chấp thuận. Kể từ khi được chấp thuận vào năm 1998, hiện nay có ít nhất 8 loại thuốc sinh học khác để điều trị viêm khớp dạng thấp.

Những loại đầu tiên được biết đến như những tác nhân chống TNF (yếu tố hoại tử u). Nói cách khác, chúng chặn một chất được gọi là yếu tố hoại tử khối u. TNF gây viêm khớp và tiêu hủy khớp.

Khi các bác sĩ quyết định đi theo con đường sử dụng thuốc sinh học, trước tiên bạn sẽ được sử dụng chất ức chế TNF. Nhưng nếu bệnh VKDT của bạn không cải thiện với TNF?

"Dự đoán đúng loại thuốc có thể rất khó khăn", Jonas nói. "Hầu hết các lựa chọn đầu tiên của chúng tôi là các chất ức chế TNF, nhưng chúng ta có thể phải chuyển sang dùng các loại thuốc sinh học với các cơ chế khác nhau."

Các loại thuốc sinh học được sử dụng để điều trị RA bao gồm:

• Abatacept: chặn liên lạc giữa các tế bào viêm T (đó là một loại bạch cầu)
• Anakinra: ngăn chặn protein interleukin-1, một thủ phạm chính trong viêm
• Rituximab: Lần đầu tiên được sử dụng để chống lại tình trạng u lymphoma không Hodgkin, phá huỷ các tế bào bạch cầu giúp gây viêm.
• Tocilizumab: nhắm vào interleukin-6, một protein hệ miễn dịch thúc đẩy gây viêm
• Tofacitinib: ức chế các enzym gây viêm, có thể uống bằng đường miệng

Rủi ro là gì?

Khi nghĩ đến bức tranh điều trị bằng thuốc sinh học, Eakin liên tưởng đến câu thành ngữ từ bộ phim "Người nhện": “Quyền lực càng cao thì trách nhiệm càng lớn”.

“Khi nói về viêm khớp dạng thấp, những gì chúng ta thực sự làm với thuốc điều trị sinh học là tắt một phần của hệ thống miễn dịch. Hoặc, nói rộng hơn là chúng ta đang vận dụng hệ thống miễn dịch”.

Cách tốt nhất là nên nói chuyện với bác sĩ về các phản ứng phụ khác nhau liên quan đến mỗi loại thuốc.

Theo Jonas, “Nguy cơ lớn nhất với loại thuốc sinh học này là nhiễm trùng”. Đó là vì những thay đổi mà thuốc tạo ra cho hệ thống miễn dịch của bạn.

Ngoài ra cũng còn một số mối quan ngại khác. FDA đã đưa ra một cảnh báo trong năm 2009 rằng có sự gia tăng nguy cơ ung thư ở trẻ em và thanh thiếu niên sử dụng thuốc sinh học để điều trị bệnh viêm khớp ở tuổi vị thành niên. Nhưng, Eakin lưu ý, cũng có nguy cơ từ các loại thuốc khác được sử dụng để điều trị đồng thời.

“Khi xem xét lại hồ sơ thanh toán từ 15 năm qua, bạn có thể thấy răng nguy cơ ung thư ở trẻ nhỏ sử dụng thuốc điều trị sinh học là tương tự như những trẻ không dùng”, ông nói.

Chi phí điều trị cao

Khó khăn lớn nhất đối với thuốc điều trị sinh học là giá cả “Chi phí là một điều điên rồ, chi phí rất cao”.

Một số người tin rằng có thể điều trị với một loại thuốc mới được gọi là biosimilar, sẽ sớm được đưa vào thị trường.

Theo Quỹ về viêm khớp, thuốc biosimilar “có tiềm năng cung cấp điều trị an toàn và hiệu quả cho những người bị viêm khớp với chi phí thấp hơn đáng kể so với thuốc các loại thuốc sinh học thương hiệu”.

Nhưng đừng hiểu lầm, biosimilar chắc chắn không phải là phiên bản thuốc gốc của các loại thuốc điều trị sinh học.

Các loại thuốc gốc là bản sao của những loại biệt dược với thành phần hoạt chất giống nhau, có cùng liều lượng, độ an toàn, độ mạnh, vv.

Biosimilar chỉ là những gì như đúng tên gọi của nó. Chúng tương tự như sinh vật học mà chúng dựa trên nhưng vì được làm từ các sinh vật sống nên có những khác biệt có thể chấp nhận được. Về mặt an toàn, hiệu lực, và độ tinh khiết, chúng không có sự khác biệt mang nghĩa lâm sàng từ thuốc sinh học.

Eakin cho biết “Biosimilar khác thuốc điều trị sinh học theo những cách khác nhau. Nhưng nhìn chung chúng được coi là giống hệt nhau”.

Khi điều trị bằng Biosimilar ước tính chi phí sẽ giảm xuống 15 đến 20%.

Bất kể chi phí là gì thì nguyên tắc cơ bản khi điều trị viêm khớp dạng thấp bằng thuốc sinh học là điều trị càng sớm càng tốt.

“Chúng tôi biết bạn bị VKDTcàng lâu thì sẽ càng bị tổn hại khớp, vì vậy, quan trọng là hãy bắt đầu điều trị trước khi điều đó xảy ra. Và khi điều trị xong, kết quả sẽ thật đáng kinh ngạc”, Jonas cho biết.